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產業大事:震動膠囊治便秘,獲投4900萬元!

2021-04-06 00:00:00健康

本週腸道產業領域值得關注的 6 條動態

  • Vibrant 獲得 4900 萬 E 輪融資

  • AzurRx 公佈候選新藥 2b 期臨床關鍵資訊

  • Synthetic 候選新藥 SYN-020 1a 期臨床試驗啟動

  • Servatus Biopharmaceuticals 加入 MTIG

  • 基石藥業治療 GIST 靶向藥泰吉華獲批上市

  • 再鼎醫藥治療 GIST 四線藥擎樂獲批上市

  • ① Vibrant獲得4900萬E輪融資

    3 月 26 日,專注於治療胃腸道疾病的生物科技公司 Vibrant 宣佈獲得 750 萬美元(約合 4900 萬人民幣)的 E 輪融資。風險投資機構 Unorthodox Ventures 領銜了本輪投資,紅杉資本進行了跟投。

    自 2007 年創立以來,初創公司 Vibrant 已完成 2500 萬美元(約合 1.64 億人民幣)的融資。此次融資,將主要用於幫助 Vibrant 公司開拓美國市場。

    根據美國胃腸病協會發起的一項研究表明,美國大約有 16%的成年人受到便秘的困擾,在 60 歲以上人群中這一比例躍升至 33.5%,而且女性發病人數是男性的兩倍。瀉藥或者富含膳食纖維的食物常用於治療便秘,但是服用瀉藥容易導致突然出現腹瀉等副作用。

    Vibrant 公司開發的震動膠囊在患者服用後,能刺激小腸腸壁使其有節律的收縮和舒張,推動腸道內容物向前運動。同時,震動膠囊與手機 APP 相連,患者服用後自動產生腸道運動記錄,手機 APP 每月傳送一次報告供醫生參考隨時調整治療方案。

    與瀉藥相比,震動膠囊最大的價值在於能夠提供可控的腸道刺激,其次在於沒有藥物毒性。通常瀉藥需要每日服用,而震動膠囊則只需每週服用 2-5 次即可。在 2019 年開展的一項臨床研究表明,震動膠囊更易使患者產生自發性的腸道蠕動。

    目前,Vibrant 公司正在 FDA 指導下開展第三輪臨床試驗,並在與醫療保險機構和醫療器械公司積極磋商,力圖使醫療保險覆蓋震動膠囊費用。市面上僅用作診斷的同類產品 Smart Pill 醫保並不支援其報銷,使用一次的平均費用高達 1400 美元(約合 9200 元人民幣)。

    Vibrant 公司執行長 Lior Ben-Tsur 表示:「在過去的 20 年裡,便秘治療方案几乎無進展且一直集中在藥物治療方案上。這一領域缺乏創新且市場規模巨大,這也是我領導 Vibrant 公司的初衷。從創立第一天起,我們的願景便是為患者帶來比現有治療更便宜的方案,美國市場是我們的第一站。」

    本節參考資料:

    https://vibrantgastro.com/vibrant-raises-7-5m-for-a-drug-free-mechanical-pill-to-treat-constipation/

    ② AzurRx公佈候選新藥2b期臨床關鍵資訊

    3 月 31 日,致力於開發胃腸道疾病靶向藥的生物科技公司 AzurRx BioPharma(簡稱 AzurRx)在一場電話會議中透露了旗下候選藥物 MS1819 的 2b 期臨床試驗 OPTION2 研究的關鍵資訊。

    候選藥物 MS1819 被設計用於治療胰腺外分泌功能不全(Exocrine Pancreatic Insufficiency,EPI)的囊性纖維化患者和慢性胰腺炎患者。EPI 是一種以胰腺外分泌酶缺乏為特徵的疾病。在美國,由囊性纖維化和慢性胰腺疾病引起的 EPI 患者超過 12 萬人。

    (編者注:囊性纖維化是一種遺傳性外分泌腺疾病,主要影響胃腸道和呼吸系統。使人體出現慢性梗阻性肺部病變、胰腺外分泌功能不良和汗液電解質異常升高的症狀。)

    EPI 患者通常不能正常消化食物或者出現消化不良,從而導致脂肪瀉、裡急後重和體重減輕現象。現有的標準治療方案是採用胰酶替代療法(Porcine Enzyme Replacement Therapy,PERT)。

    候選藥物 MS1819 是一種口服重組脂肪酶,屬於解脂耶氏酵母胞外脂肪酶,能夠幫助 EPI 患者分解脂肪,從而幫助其消化吸收營養物質。不同於 PERT,候選藥物不含有任何動物製品。

    OPTION2 研究為一項開放標籤的多中心臨床研究,將候選藥物 MS1819 與 PERT 進行頭對頭比較,來研究其安全性、耐受性和有效性問題。2b 期臨床試驗共招募了 30 名志願者,研究的主要終點為脂肪吸收係數(Coefficient of Fat Absorption),次要終點則包括大便重量、吸收不良症狀表現和氮吸收係數(Coefficient of Nitrogen Absorption)。

    OPTION2 研究的頂線結果令人喜憂參半。OPTION2 研究顯示候選藥物 MS1819 安全性、耐受性良好,但是沒有達到主要終點。有些患者 CFA 結果好於 PERT,但大部分患者並未達標。

    AzurRx 公司執行長 Sapirstein 表示:「候選藥物 MS1819 在其它的 2 期臨床試驗中展現出了臨床效果,但在 OPTION2 研究中卻沒有。我們認為能與腸溶膠囊配方有關,導致其在小腸中溶解速度較慢脂肪酶不能被及時釋放,接下來我們將會重新設計配方。」

    本節參考資料:

    https://www.azurrx.com/investors/press-releases/2021/366-zurxioharmarovideseyakeawaysfromhase2b20210331.html

    ③ Synthetic候選新藥SYN-020 1a期臨床試驗啟動

    4 月 1 日,臨床階段的微生態製藥公司 Synthetic Biologics(簡稱 Synthetic)宣佈,旗下候選藥物 SYN-020 的單次遞增劑量 1a 期臨床試驗患者招募啟動,首批 6 名志願者開始接受治療。2020 年 7 月底,FDA 批准了該藥物的臨床研究許可。

    候選藥物 SYN-020 是一種口服重組牛小腸鹼性磷酸酶(Intestinal Alkaline Phosphatase,IAP),被設計用於遞送至小腸部位緩解小腸炎症、增強腸壁屏障功能,從而減輕腸漏並促進形成健康腸道菌群。

    阻礙 IAP 臨床應用的最大挑戰在於其生產成本高昂,現在這一問題已經被 Synthetic 公司解決,Synthetic 公司成功實現了 IAP 規模化生產。

    1a 期臨床試驗旨在在健康志願者中評估候選新藥 SYN-020 的安全性、耐受性和藥代動力學問題。該試驗預計招募 24 名志願者,並接受 4 種不同劑量的候選藥物。頂線結果預計將在 2021 年第 3 季度公佈。

    Synthetic 公司執行長 Steven A. Shallcross 對此評論道:「在美國,預計到 2023 年將會有 430 萬乳糜瀉患者,這對於 SYN-020 來說可能是一個巨大的市場機遇。1a 期臨床試驗對於該藥物研究是一次重要的里程碑事件,我們非常期待頂線研究結果。」

    本節參考資料:

    https://www.syntheticbiologics.com/news-media/press-releases/detail/300/synthetic-biologics-announces-first-six-participants-dosed

    ④ Servatus Biopharmaceuticals加入MTIG

    3 月 29 日,微生物組療法創新聯盟(Microbiome Therapeutical Innovation Group,MTIG)宣佈,吸納澳大利亞生物科技公司 Servatus Biopharmaceuticals(簡稱 Servatus),成為其組織的第 7 位成員。

    人體微生物組已經成為醫學研究的下一個「前沿地帶」。有越來越多的證據表明,人體微生物組與諸多疾病存在關聯,並且已經成為藥物開發的重要寶庫。Rebiotix、Seres Therapeutics、Vedanta Biosciences、Siolta Therapeutics 和武田製藥 5 家公司組建了 MTIG,2021 年 2 月 22 日,Microba Life Science 成為了該組織的第 6 位會員。

    (有關 Microba Life Science 加入 MTIG 的報道,推薦閱讀:產業大事:3期臨床成功在望,微生物組療法或再迎IPO!)

    上述微生態製藥公司組建 MTIG 的目的是希望在政策監管、投資以及營商環境等方面通力合作,以此推動微生物組療法的快速發展,使其惠及更多的患者。同時,MTIG 承諾與患者、政府衛生官員、科學家、政策制定者和保險機構等諸多角色保持密切溝通,以此尋求在微生物組療法這一新興領域實現政策和監管方案的落地。

    創立於 2012 年的 Servatus 公司目前開發的微生態藥物聚焦在自身性免疫疾病、炎症、胃腸道疾病和皮肤病,目前有 8 個管線藥物。其中,治療胃幽門螺桿菌感染的候選藥物 SVT-1C469 以及治療慢性功能性便秘或便秘型腸易激綜合徵的候選藥物 SVT-1B149 進入了 1 期臨床。其餘管線藥物還處於臨床前研究階段。

    Servatus 公司執行長 Wayne Finlayson 對於此舉表示:「我們非常榮幸能加入 MTIG,為推動微生物組療法發出自己的聲音。Servatus 公司努力追求開發安全、有效和可靠的微生物組治療方案,為類風溼性關節炎、特應性皮炎和胃腸道細菌感染等諸多未滿足醫療需求的領域提供新一代藥物方案。」

    本節參考資料:

    https://servatus.com.au/news/

    ⑤ 基石藥業治療GIST靶向藥泰吉華獲批上市

    3 月 31 日,領先的生物製藥公司基石藥業宣佈,旗下用於治療 PDGFRA 外顯子 18 突變(含 PDGFRA D842V 突變)不可切除或轉移性胃腸道間質瘤(Gastrointestinal Stromal Tumor,GIST)成人患者靶向藥阿伐替尼片(商品名:泰吉華),獲得中國國家藥品監督管理局新藥上市申請批准。

    泰吉華成為中國首個獲批的針對 PDGFRA 外顯子 18 突變型 GIST 的精準治療藥物。

    GIST 起源於胃腸道壁中的細胞,並且最常發生在胃或小腸中。大多數患者的確診年齡在 50 至 80 歲之間,通常在胃腸道出血、做手術或醫學影像檢查時發現,極少在腫瘤破裂或胃腸道發生梗阻後確診。在原發 GIST 中,約有 5%至 6%的病例是由 PDGFRA D842V 突變導致,這種突變是最常見的 PDGFRA 外顯子18突變。

    此次獲批是基於一項開放標籤、多中心的 1/2 期臨床試驗,泰吉華在攜帶 PDGFRA D842V 突變的 GIST 患者中初步顯示出了顯著的抗腫瘤活性,在 300mg 每日一次的劑量下,8 例攜帶 PDGFRA D842V 突變的患者中,所有患者靶病灶均有縮小,總體緩解率為 62.5%。

    基石藥業董事長江寧軍博士表示:「泰吉華獲批是對基石藥業整個團隊努力的充分肯定。我們感謝所有參與泰吉華臨床研究的患者和研究者的付出和貢獻,同時,也非常感謝國家藥監局為泰吉華獲批而開展的優先審評審批工作,我們將不遺餘力地為全球癌症患者帶來更多同類首創和同類最優的腫瘤治療藥物。」

    本節參考資料:

    https://www.cstonepharma.com/html/news/2868.html

    ⑥ 再鼎醫藥治療GIST四線藥擎樂獲批上市

    3 月 31 日,集研發、生產和商業化於一體的創新型生物製藥公司再鼎醫藥宣佈,國家藥品監督管理局批准了其治療晚期胃腸道間質瘤(Gastrointestinal Stromal Tumor,GIST)靶向藥瑞派替尼(商品名:擎樂)的新藥上市申請。

    擎樂由 Deciphera 公司開發,用於治療已接受過包括伊馬替尼在內的 3 種及以上激酶抑制劑患者的四線藥物。2019 年 6 月,再鼎醫藥從 Deciphera 公司獲得擎樂在大中華區開發和推廣的獨家授權。目前,該藥物已經在美國、加拿大、澳大利亞和香港獲批用於治療晚期 GIST 患者。

    此次獲批是基於一項隨機、雙盲、安慰劑對照多中心 3 期臨床 INVICTUS 研究。與安慰劑組相比,擎樂可顯著改善患者的無進展生存期,並展現出有臨床意義的總生存期獲益。

    再鼎醫藥創始人杜瑩博士表示:「GIST 的治療在中國仍存在顯著的未滿足醫療需求。中國每年有約 3 萬名新診斷的 GIST 患者,是美國和歐洲新診斷患者之和的兩倍。

    國家藥監局對擎樂的批准將為中國四線 GIST 患者建立起全新的標準治療。我們感謝審評部門對擎樂的快速審批,並期待著與我們的合作伙伴 Deciphera 密切合作,儘快將這一全新治療方式惠及中國患者。」

    再鼎醫藥也在和 Deciphera 共同探索擎樂用於二線 GIST 患者的治療。Deciphera 公司已經完成了用於治療二線 GIST 患者的 INTRIGUE 3 期臨床研究的患者入組,預計在 2021 年下半年會發布相關資料。

    本節參考資料:

    http://www.zailaboratory.com/ch/pressnews/info.aspx?itemid=838&lcid=87

    作者 | Richard

    審校 | 617

    編輯 | 笑咲